ECTS - University of Pisa
| Modules | Area | Type | Hours | Teacher(s) | |
| BIOTECNOLOGIE FARMACOLOGICHE | BIO/14 | LEZIONI | 21 |
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Il corso di Biotecnologie Farmacologiche si propone di fornire un panorama delle nuove tecniche che hanno portato alla produzione di molecole ad attività terapeutica, in particolare nell’ambito degli anticorpi monoclonali, dei vaccini e degli acidi nucleici terapeutici, per guidare lo studente alla comprensione delle potenzialità offerte dalle biotecnologie, nello sviluppo di nuovi principi terapeuticamente validi e delle problematiche inerenti la loro sperimentazione.
The student who successfully completes the course will have a solid knowledge about the main types of biopharmaceuticals and will be aware of the main technologies applied to produce them; moreover, he/she will be able to comprehend the role of specific structural modifications applied using biotechnologies to obtain improvements in the pharmacodinamics and/or pharmacokinetics of biopharmaceuticals.
The student will be assessed on his/her demonstrated ability to discuss the main course contents using the appropriate terminology and on the ability to expose the personal work on the two biopharmaceuticals chosen.
Methods:
Further information:
The student will make a personal study about two biopharmaceuticals chosen by himself/herself using information material found on the site of European Medicines Agency
Delivery: face to face
Learning activities:
Attendance: Mandatory
Teaching methods:
Introduzione e definizione di biofarmaco o farmaco biotecnologico. Caratteristiche generali dei biofarmaci rispetto ai farmaci tradizionali. Sistemi di espressione. Anticorpi monoclonali: tecnica di Köhler e Milstein e suoi passaggi. Selezione di frammenti anticorpali da librerie tramite Phage display. Altre tecniche di display (cenni). Tipologie di anticorpi con utilità terapeutica: bispecifici, catalitici e antiidiotipo. Evoluzione dell’anticorpo dal murino all’umano: vantaggi farmacologici. Possibili meccanismi di azione degli anticorpi in terapia; strategia ADEPT e ADAPT, immunotossine, anticorpi internalizzanti e intracellulari. Esempi di anticorpi in uso. Vaccini: tipologie di vaccino classico e tipologie di vaccino biotecnologico (vaccini subunità, vaccini vivi ricombinanti, vaccini a DNA e vaccini edibili): relativi vantaggi e svantaggi. Esempi di vaccino ricombinante in uso. Tipologie di acidi nucleici terapeutici: oligonucleotidi antisenso, antigene, ribozimi, oligonucleotidi silenzianti, microRNA, aptameri, decoy. Problematiche farmacocinetiche dell’uso in vivo degli acidi nucleici. Possibili vettori. Cenni di terapia genica. Mutazioni utili dal punto di vista farmacologico in proteine terapeutiche. Modifiche post-traduzionali e loro importanza nei biofarmaci.
Proteins/peptides: main advantages of biotechnological production; pharmacological features obtained with targeted mutations; examples of recombinant proteins approved and their pharmacological properties. Monoclonal antibodies: evolution of the therapeutic antibody: from murine to human passing through the chimeric and the humanized; types of antibodies and immunoconjugates used in therapy (binding and neutralising, catalytic, anti-idiotype, bispecific, trifunctional, immunotoxins ..); therapeutic strategies with immunoenzymes and prodrugs; techniques for the production /selection of monoclonal antibodies. Examples of commercially available antibodies and their pharmacological properties. Vaccines: biotechnological types and comparison with classical vaccines; examples of biotechnological vaccines on the market. Nucleic acids: types of therapeutic genes; vectors for gene and oligonucleotide delivery; further types of nucleic acid-based drugs.
Gli studenti potranno trovare gli argomenti trattati a lezione in alcuni capitoli del seguente testo:
Vegeto, Maggi e Minghetti: Farmaci Biotecnologici: aspetti farmacologici e clinici- Edizione CEA
Recommended books: Biotecnologie farmaceutiche. By Crommelin and Sindelar. Zanichelli Ed. Biotecnologia molecolare. Principi e applicazioni del DNA ricombinante. By Glick, Pasternak and Guardo. Zanichelli Ed.
Esame orale o scritto a scelta dello studente
