CdSFARMACIA
Codice529EE
CFU3
PeriodoPrimo semestre
LinguaItaliano
| Moduli | Settore/i | Tipo | Ore | Docente/i | |
| BASI MOLECOLARI DELLE TERAPIE GENICHE E CELLULARI INNOVATIVE | BIO/11 | LEZIONI | 29 |
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Al termine del corso lo studente dovrà aver appreso i principi di applicazione, metodologie e requisiti tecnici per la preparazione di prodotti a base di oligonucleotidi, per la terapia cellulare e genica. Lo studente dovrà acquisire anche conoscenze relative a vantaggi, svantaggi, rischi delle applicazioni terapeutiche geniche in via di sperimentazione.
La verifica delle conoscenze verrà effettuata tramite prove in itinere e attraverso la prova di esame finale. Inoltre il docente verificherà l'apprendimento degli obiettivi intermedi durante lo svolgimento del corso attraverso un dialogo diretto con gli studenti sugli argomenti trattati a lezione.
Lo studente acquisirà le capacità di comprendere criticamente i principali argomenti di base della biologia molecolare, e in particolare come essi abbiano trovato applicazione nel contesto delle terapie geniche e cellulari innovative. Ci si attende che lo studente possa valutare comparativamente scelte terapeutiche differenti (farmacologiche tradizionali o avanzate) rispetto ad una specifica condizione patologica, supportando criticamente le proprie osservazioni
Durante le lezioni sarà valutata la capacità degli studenti di acquisire criticamente le nozioni esposte dal docente invitandoli anche a rispondere a domande dirette o eventualmente a test a risposte multiple inerenti gli argomenti trattati nel corso.
Lo studente dovrà partecipare alle lezioni frontali in modo attivo con osservazioni e domande.
Durante le lezioni sarà valutata la capacita' degli studenti di acquisire criticamente le nozioni esposte dal docente. Durante il corso agli studenti verrà anche proposto di effettuare la presentazione in aula di una revisione critica di un articolo tratto da una rivista del settore; tale presentazione è facoltativa, ma può contribuire alla valutazione complessiva dello studente. Gli articoli verranno proposti dal docente ed assegnati durante la seconda metà del modulo.
Conoscenze di biologia molecolare.
Conoscenze di Biochimica.
Si consiglia allo studente di elaborare e apprendere gradualmente i concetti esposti a lezione durante lo svolgimento delle lezioni nell'arco del semestre, usufruendo sia del materiale didattico elettronico fornito dal docente che attraverso la consultazione dei libri di testo consigliati.
Introduzione alla terapia genica e all’utilizzo degli acidi nucleici a scopi terapeutici.
Gli oligonucleotidi come agenti terapeutici: meccanismo molecolare di oligonucleotidi antisenso a DNA e RNA, RNA interfering, ribozimi, oligonucleotidi antigène, aptameri, oligonucleotidi decoy di fattori di trascrizione
Applicazioni terapeutiche degli oligonucleotidi: RNA interfering nelle infezioni virali respiratorie, incluse quelle da SARSCoV2, e nelle patologie degenerative.
Approcci di “genome editing”: la tecnica CRISP-Cas
Cinical trials basati sull’attuale terapia genica.
Le terapie cellulari innovative: esempi dalla letteratura recente.
Esempi di combinazioni di terapia genica e cellulare.
Il docente fornirà agli studenti durante il corso il materiale elettronico utilizzato a lezione (pacchetto di slides) che lo studente dovrà utilizzare per focalizzare e selezionare gli argomenti di studio.
Per la preparazione all'esame si consigliano i seguenti libri di testo:
Zinno; “Principi di terapia cellulare”; e-book
Giacca; “Terapia Genica”; Springer Biomed Eds., 2011
A.J. Dunn; “Elementi di virologia molecolare”; CEA Eds.
Alberts,et al; “Biologia molecolare della cellula”; Zanichelli Eds.
J.D. Watson, et al.: “DNA Ricombinante”; Zanichelli Eds.
Per gli studenti non frequentanti si consiglia di consultare il registro delle lezioni reperibile sul sito unimap al fine di selezionare gli argomenti trattati a lezione. Le slides potranno essere recuperate sul portale Moodle.
https://moodle.farm.unipi.it/enrol/index.php?id=303
L’esame finale è costituito da una prova “in itinere” svolta alla fine del corso. Per gli studenti che abbiano sostenuto positivamente tale prova, l’esame di profitto sarà costituito da una prova orale condotta dalla commissione sulla base dei risultati ottenuti. Altrimenti l’esame sarà svolto come prova orale nelle date di esame prestabilite.
Il dettaglio delle lezioni tenute può essere consultato sul Registro delle Lezioni di Unimap.
https://unimap.unipi.it/registri/registri.php?ri=013753&tmplt=principale.tpl&aa=2020